Les Indications de Recours

– En urgence : PTI avec syndrome hémorragique grave

• Buchanan grade 3, 4 ou 5, méno-métrorragies abondantes chez une jeune fille, abdomen chirurgical, signes d’HTIC ou d’hémorragie méningée.
• Risque vital ou fonctionnel, discussion de l’imagerie adaptée, et de la prise en charge spécialisée d’exception (chirurgie, embolisation, transfusions, immunomodulateurs, facteur VII activé recombinant, agonistes du récepteur de la thrombopoiétine, …).

– En urgence : AHAI avec hémolyse suraigüe

• Déglobulisation profonde ou rapide avec mauvaise tolérance clinique.
• Risque vital, discussion de l’indication et des modalités des transfusions avec l’EFS +++, et des modalités de la corticothérapie et des mesures associées.

– En différé : PTI, AHAI ou Evans chez un enfant de moins de 2 ans

• Recherche d’arguments en faveur d’un déficit immunitaire primitif (syndrome de Wiskott-Aldrich, ALPS …) : anamnèse, clinique, examens hémato-immunologiques de première ligne sur site, et de seconde ligne au laboratoire du CEDI (centre de référence CEREDIH, Necker, Paris).
• Recherche d’arguments en faveur d’une pathologie plaquettaire constitutionnelle en cas de PTI (anomalie MYH9…) : anamnèse, clinique, explorations des fonctions plaquettaires, microscopie électronique et génétiques éventuelles dans le laboratoire régional du centre de référence des pathologies plaquettaires CRPP.
• Initiation d’une consultation initiale, et d’une surveillance spécialisée longue durée au minimum annuelle.

– En différé : AHAI avec test de Coombs de type IgG / IgG + c, Evans

• Recherche d’une pathologie immunologique sous jacente (déficit immunitaire primitif, maladie auto-immune).
• Corticothérapie prolongée, indications des traitements de seconde ligne.
• Initiation d’une consultation initiale, et d’une surveillance spécialisée longue durée au minimum annuelle.

– En différé : PTI persistant ou chronique avec syndrome hémorragique sévère ou retentissant sur la qualité de vie, et/ou thrombopénie inférieure à 10 000 / mm3 constante ou intermittente.

• Indication d’un traitement de seconde ligne, après échec des IgIV / corticoïdes à la demande ou programmé Utilisation de traitements de seconde ligne hors AMM, de traitements hors GHS (rituximab, agonistes des récepteurs de la thrombopoiétine) ou définitifs (splénectomie).

• Les explorations à la recherche d’un déficit immunitaire primitif sont coordonnées par le laboratoire du CEDI à Necker (C. Picard, F. Rieux-Laucat, A. Fischer).
• Les demandes d’avis diagnostique ou thérapeutique, en particulier concernant l’utilisation de traitements innovants ou coûteux prescrits hors AMM, ou définitifs, peuvent être adressées à Bordeaux et Paris (hôpital Trousseau et hôpital Robert Debré).
• Indication d’un traitement de seconde ligne, après échec des IgIV / corticoïdes à la demande ou programmé.
• Utilisation de traitements de seconde ligne hors AMM, de traitements hors GHS (rituximab, agonistes des récepteurs de la thrombopoiétine) ou définitifs (splénectomie).

En particulier, l’équilibre bénéfice / risque du traitement d’un PTI par agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (romiplostim NPlate® ou eltrombopag REVOLADE®), surtout au long cours, n’est pas connu chez l’enfant. Le romiplostim NPlate® fait actuellement l’objet d’un Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) européen. L’eltrombopag REVOLADE® dispose depuis d’une AMM depuis avril 2016.

Le CEREVANCE recommande depuis 2010 que l’indication de ces traitements soit discutée en concertation avec l’équipe coordinatrice, et les données d’efficacité et de tolérance enregistrées dans la base de données prosective OBS’CEREVANCE.